OPKO Health公司近日宣布，其合作伙伴辉瑞（Pfizer）日本公司已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了somatrogon的新药申请（NDA），该药是一种长效人生长激素（hGH），每周用药一次，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童患者。本月初，辉瑞与OPKO宣布，美国FDA已受理了somatrogon的生物制品许可申请（BLA），并已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年10月。如果获得批准，somatrogon将带来一种长效、每周一次的治疗选择，这将有助于减轻GHD儿童及其亲人和护理者每日注射生长激素的负担。

此次日本申请，基于一项日本3期研究和一项全球3期研究的结果。这些研究在GHD儿童患者中开展，将somatrogon（每周给药一次）与注射用重组人生长激素Genotropin（somatropin，每天给药一次）的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中，治疗12个月后，somatrogon在主要终点年身高生长速度（height velocity）方面与Genotropin疗效相当。2项研究中，somatrogon的耐受性总体良好、安全性与Genotropin相当，2个治疗组之间观察到的不良事件类型、数量、严重程度相似。

儿童GHD是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素（hGH），以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。

somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。迄今为止的研究结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能显著减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。

该研究中，somatrogon的耐受性总体良好，在各治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度方面，与每天一次的生长激素Genotropin相当。