每一个小群体都不应该被放弃

“等了这么多年，我终于等到了，孩子得救了，心里的一块大石头终于落地了！”看着曾经的“高价药”诺西那生钠注射液成功注射到女儿乐乐体内，吴女士激动地哽咽了。

1月7日上午9: 00，在厦门市妇幼保健院，儿科遗传代谢罕见病副主任医师鲁美和她的同事们慢慢地给8岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿乐乐注射了这种注射剂。这是医保药品谈判“灵魂议价”降到3万多元后，厦门“诺西那钠”的第一枪。

乐乐和她的家人从她1岁被确诊以来，已经等了这一针6年多了。

和乐乐一样，厦门共有4名罕见病患儿注射了院内钠注射液。如果治疗效果好，他们有望迎来新生。

什么是脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在我国新生儿中的发病率约为1/6000 ~ 1/10000，主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，继而出现吞咽和呼吸功能丧失，甚至危及生命。

去年11月，脊髓性肌萎缩症的治疗药物——诺赛那森钠注射液通过国家医保谈判进入新的国家医保药品目录，价格从每针近70万元降至每针3万余元。

患者需自费20%80%

按规定纳入医保支付范围大大减轻了患者家庭经济负担

厦门市医疗保障局医疗设备采购监督处处长、一级调研员徐峰：

国家医保局自2018年成立以来，共进行了4批国家医保药品谈判，谈判药品共275个品种进入医保目录。这些药物大多是治疗高血压、糖尿病、癌症等的药物。包括治疗罕见病的药物，覆盖范围非常广。过去很多高价药和不能用的好药都进入了国家医保目录，药价大幅下降。医保报销后，患者的医疗费用负担大大减轻。

厦门市妇幼保健院(厦门大学附属妇女儿童医院)副院长吴：

基本上他全身的问题都已经从病因上解决了，至少80%或者90%的正常人这些功能或者功能恢复应该没有问题。

厦门市妇幼保健院(厦门大学附属妇女儿童医院)儿科遗传代谢罕见病副主任医师鲁美：

这几年国家政策越来越好，开发的药物也很厉害。我们有许多病人，他们从70万等待到55万，然后又等待到3万多。诺西霍芬钠注射液这次能进入国家医保药品目录，对这些孩子来说是莫大的喜悦。

家属吴女士：

去年12月初，怀旧钠进入医保药品目录正式公布的那一天，我们全家人都激动地哭了，等到这一刻真的很不容易！没有国家救助和医保报销，我们普通家庭根本买不起这样的药。最重要的是国家政策如此强大，令人敬畏。

截至目前，我国已有60余种罕见病药物获批上市，其中40余种已纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。

国家医保局自2018年成立以来，连续四年每年动态调整一次医保药品目录，已将507种新药和好药纳入目录。

仅2021年一年，共有7种罕见病谈判成功，平均降价65%。这也是2018年国家医保目录动态调整机制实施以来最重要的目录调整。

“灵魂交易”的“灵魂”

以人为本，生命至上。

“每一个小群体都不应该被放弃”

承诺

正在成为一个温暖的现实。