诺华

Novartis

）

9

月

3

日宣布，单抗药物

Ilaris

canakinumab

）已获欧盟委员会

EC

）批准，用于

2

岁及以上活动性全身型幼年特发性关节炎

SJIA

）患者的治疗。该药是首个获批用于

SJIA

的

IL-1

β抑制剂，同时也是唯一获批专门用于

SJIA

治疗且每月仅需一次的皮下注射药物。

Canakinumab

是一种选择性、全人源化、抗

-IL-1

β单克隆抗体，靶向抑制白介素

-1

β

IL-1

β）。

IL-1

β是人体免疫系统防御的重要组成部分。在某些炎症性疾病中，

IL-1

β的过度产生发挥了突出的作用。

Ilaris

能够中和

IL-1

β，从而抑制炎症反应。

SJIA

是一种罕见致残性的幼年关节炎，其特点是反复性的发烧、皮疹及关节炎症，该病可影响仅

2

岁的儿童，并可持续至成年。

Ilaris

的获批，是基于在

2~19

岁

SJIA

患者中开展的

2

项

III

期临床试验，结果表明

Ilaris

治疗组中大多数患者取得了显着性改善。

Study 1

表明，经一个皮下剂量治疗后，

Ilaris

治疗组在第

15

天

Day-15

）有

84%

的患者达到了

ACR30

的主要终点，而安慰剂组仅为

10%

。

Study 2

开放标签研究部分，

128

例患者中有

92

例尝试了皮质类固醇减少试验，这

92

例患者中有

62%

能够大大降低其糖皮质激素的使用，

46%

的患者能够完全停用糖皮质激素。

Study 2

对照研究部分中，

Ilaris

治疗组耀斑

flare

）风险比安慰剂组低

64%

（风险比为

0.36

，

95

％

CI

：

0.17-0.75

）。

汇总的疗效分析数据表明，

Ilaris

治疗

12

周后，

61%

的患者实现儿科

ACR70

，

28%

的患者疾病实现非活动状态

inactive

）。

今年

5

月，

Ilaris

获

FDA

批准用于

2

岁及以上活动性全身型幼年特发性关节炎

SJIA

）患者的治疗。此外，

Ilaris

也已获欧盟批准用于难治性痛风性关节炎，并在超过

60

个国家和地区（包括欧盟、美国、瑞士、日本等）获批用于冷吡啉相关周期性综合征

(Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes

，

CAPS)

，该病是一种罕见的致命性的自体发炎性疾病。