英国医疗成本控制部门

NICE

（英国国家卫生与临床优化研究所）近日发布最新指南，推荐将赛诺菲的

Praluent

和安进的

Repatha

作为胆固醇代谢障碍患者的用药选择。

英国

NICE

建议原发性高血胆固醇或混合型血脂异常的成人患者在他汀类及其它药物不能够成功控制胆固醇水平的前提下，服用

Praluent

和

Repatha

，有助于降低患心血管疾病的风险。

Praluent(alirocumab)

和

Repatha(evolocumab)

都是

PCSK9

抑制剂，能够阻断

PCSK9

蛋白的功能，从而使得肝脏能够代谢血液中的胆固醇。有趣的是，最初赛诺菲和安进在

NICE

的审批过程中，都遭到了

NICE

的拒绝。

临床试验中，赛诺菲的

Praluent

能够大幅降低（与安慰剂相比下降百分比为

62%

）患者的低密度脂蛋白胆固醇水平

LDL-cholesterol

，即所谓的

“

坏胆固醇

”

），而与默沙东的

ezetimibe

相比，用药后胆固醇水平下降了

40%

。而

Repatha

的临床试验数据也非常乐观，与安慰剂相比，患者的低密度脂蛋白胆固醇水平下降了

55%-75%

；而与

ezetimibe

相比，

Repatha

治疗组的胆固醇水平也下降了

35%-45%

。

NICE

健康科技评估中心负责人

Carole Longson MBE

教授表示，

Praluent(alirocumab)

和

Repatha(evolocumab)

这两种

PCSK9

抑制剂和安慰剂

/ezetimibe/

他汀类药物相比，能够有效控制原发性高血胆固醇或混合型血脂异常的成人患者的胆固醇水平，因此

NICE

对这两款药物作出了积极的评价和推荐。同时，

NICE

也指出，这两款药物的价格较为昂贵。服用这两款药物的患者平均每年要花费

4000

英镑，而

ezetemibe

只需要

350

英镑。

因此

NICE

建议，从节约成本的角度考虑，高胆固醇症患者的首选药物是

alirocumab

和

evolocumab

等常规用药，只有当

NHS

和制药公司达成折扣协议，或者通过改变生活习惯或服用常规药物无法控制胆固醇水平的原发性高血胆固醇或混合型血脂异常的成人患者，才建议使用

Praluent(alirocumab)

和

Repatha(evolocumab)

这两种

PCSK9

抑制剂。

伯明翰市立医院的介入心脏病学专家

Derek Connolly

表示，心血管疾病仍然是当今造成患者死亡的最大杀手，而高胆固醇是造成心血管疾病的重要原因。有效降低患者的胆固醇水平，对于预防心肌梗死和中风非常重要，这两种意外事件都有可能造成患者死亡或残疾，这对于患者及其家庭而言无疑是非常沉重的负担。因此

NICE

的决策对高胆固醇血症患者而言是一个巨大的好消息。这也说明现在业内已经对服用

PCSK9

抑制剂形成了共识，这对于患者非常有利。

关于

PCSK9

抑制剂

PCSK9

抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素

9

PCSK9

）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇

LDL-C

）的能力，而

LDL-C

被公认为心血管疾病

CVD

）的主要风险因子。

PCSK9

抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗

LDL-C

，被视为他汀类（如

Lipitor

和

Zocor

）之后降脂领域取得的最大进步。在这一轮研发竞赛中，安进的

Repatha

evolocumab

）和赛诺菲

/Regeneron

的

Praluent

alirocumab

）处于领先地位。